“选择了做原创药这条路,就意味着每一天都在试错,我们不断接近‘漏斗的底端’,体会曙光乍现那一瞬间的激动与惊喜,正是科研的乐趣所在。”深圳微芯生物科技股份有限公司创始人、董事长兼总经理鲁先平说。
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生于四川成都的鲁先平,从小喜欢摄影与旅行,期望不断探索未知的世界。16岁时,他以优异的成绩考入四川大学生物系,本科毕业后进入中国协和医科大学硕博连读,之后又赴美国进行博士后研究。
20多年前,中国拥有世界上数量最多的制药企业,制剂生产能力全球第一,但是盈利水平非常低。原因就在于绝大部分医药企业都在做仿制药。
鲁先平感慨说,究其根本,是因为原创药的研发周期长、成本高、风险大,很多制药厂不愿意或没有能力做。
做原创药有多难?研发周期长达10年,投入10亿美金,而成功率可能只有1%。
2000年,在一次聚会上,很多中国留学生聚在一起,热烈地讨论着中国的发展。在改革开放的春风之下,中国很多领域高速发展,制药领域却停滞不前。
“我们有优秀的科学家,有巨大的市场,有很好的制药基础结构,为什么制药产业会处在生态链的最低端,我能做些什么?”鲁先平说,就这样,怀着相同的信念,他与程京、宁志强、石乐明和胡伟明几位学者一道,决定回到祖国研制中国人自己的原创药。
2001年,鲁先平带着创始团队在深圳创立微芯生物。他们发现,深圳是经济特区、改革开放的窗口,有非常完善的资金、政策条件,更重要的是深圳有开放包容的创新氛围与优良的湾区环境,是个进行原创药研发的好地方。
微芯生物在成立之初就建立了基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台(以下简称平台)。针对整个研发链条风险最大的环节,通过这一核心技术去预测所设计的先导分子,是否具有成药的可能,对是继续开发还是尽早放弃做出科学选择,经过21年的实践证明,这一平台体系最大的特点就是可以有效地降低开发风险并缩短开发周期。
2002年,鲁先平团队首次发现西达本胺分子。
“当我们把不同的化学结构放到平台,获得它的全基因组表达的时候,发现了苯酰类结构具有一些独特性。它能够激活免疫细胞表达,参与分化、增值、免疫调控和炎症的形成,还有可能影响肿瘤上皮的分化。而那个时候,苯酰类所属的组蛋白去乙酰化酶(HDAC),尚属于刚刚发现的阶段,和表观遗传学之间的关系究竟如何,大家都不清楚。这是一场孤注一掷的研发。”鲁先平说,随着无数设计优化苯酰类的结构,全新分子实体西达本胺终于诞生了。
2015年,西达本胺正式上市销售,填补了我国外周T细胞淋巴瘤治疗领域的空白,为中国PTCL患者带来了疗效和安全性更优的临床获益。2016年,西达本胺获评中国医药创新“最具临床价值创新药”。2017年,获国家知识产权局和世界知识产权组织联合颁发的“中国专利金奖”。
2020年,鲁先平因其卓越的追求、重大的贡献和所体现的特区精神入选“深圳经济特区建立40周年创新创业人物和先进模范人物”表彰名单。
鲁先平说:“我们创业的目的和人生目标一样,就是希望有一天凭借我们的所知、所学、所能找到一种创新药去帮助患者。微芯也将坚持‘原创、安全、优效、中国’的发展理念,继续阔步向前。”